01-07-2014
Bayer HealthCare - Pharmaceuticals
Bayer y Dimension Therapeutics desarrollarán una terapia génica para la hemofilia A
Bayer y Dimension Therapeutics, compañía centrada en el desarrollo de nuevas terapias génicas para enfermedades raras basadas en la utilzación de adenovirus asociados (AAV, por sus siglas en inglés), han firmado un acuerdo de colaboración para el desarrollo y comercialización de una nueva terapia génica para el tratamiento de la hemofilia A.
“Bayer es líder mundial en el tratamiento de la hemofilia A, y estamos firmemente
comprometidos a seguir avanzando en el desarrollo de opciones de tratamiento innovadoras para
pacientes con esta enfermedad” ha comentado el Profesor Andreas Busch, miembro del Comité Ejecutivo
de Bayer HealthCare. “Nos sentimos muy satisfechos de habernos asociado con Dimension Therapeutics
para aprovechar conjuntamente el poder de la terapia génica e impulsar el desarrollo de nuevas
opciones de tratamiento para la hemofilia A a largo plazo”, ha añadido.
“En la actualidad los tratamientos de sustitución para la hemofilia A se administran
generalmente por vía intravenosa, a menudo varias veces a la semana, y pueden ser necesarios de por
vida, dependiendo de la gravedad de la enfermedad de cada paciente” ha señalado Thomas R. Beck, CEO
de Dimension Therapeutics. “La terapia génica ofrece el potencial de transformar el tratamiento de
la hemofilia mediante la inserción de una versión correcta del gen defectuoso, responsable de la
enfermedad. “Nos complace habernos asociado con Bayer, empresa líder en el tratamiento de la
hemofilia A, para desarrollar una terapia con el potencial de cambiar, definitivamente, el
tratamiento de la enfermedad”.
Según los términos del acuerdo Dimension Therapeutics se encargará de todas las actividades de
desarrollo preclínicas y de los ensayos en fase I y II, que serán financiados por Bayer.
Dependiendo de los resultados que se obtengan de los ensayos fase I/II Bayer pondrá en marcha la
fase III de desarrollo clínico, así como, se encargará de presentar todas las solicitudes de
autorización pertinentes y tendrá los derechos de comercialización a nivel mundial del potencial
futuro tratamiento de la hemofilia A.
La tecnología de vector AAV de Dimension Therapeutics permite la administración intravenosa
sistémica del gen del factor de la coagulación in vivo, teniendo como objetivo llegar al hígado, lo
que ha sido demostrado en estudios preclínicos, dando como resultado una expresión prolongada de la
proteína del FVIII a niveles terapéuticos. Los vectores de Dimension Therapeutics están realizados
por REGENX Biosciences propietarios de la tecnología NAV®
Acerca de la hemofilia A
La hemofilia A, también conocida como déficit del factor VIII o hemofilia clásica, es un
trastorno hemorrágico hereditario en el que una de las proteínas necesarias para la coagulación de
la sangre no existe o está reducida. La hemofilia A es el tipo de hemofilia más común y se
caracteriza por los sangrados espontáneos o prolongados, especialmente en los músculos,
articulaciones y órganos internos.
Sobre Bayer en hematología
En su lema “Science for a better life” Bayer refleja el compromiso de la compañía con el
desarrollo de un portfolio de tratamientos innovadores. El área de Hematología incluye un
tratamiento aprobado para la hemofilia A, y otros productos en fase de desarrollo clínico para el
tratamiento de esta enfermedad, anemia de células falciformes, y otras enfermedades hematológicas y
desórdenes hemorrágicos. Estos productos reflejan el compromiso de la compañía con la investigación
y desarrollo en esta patología.
Sobre Bayer Healthcare
Bayer HealthCare es una filial de Bayer AG con sede central en Leverkusen que, con sus
medicamentos y productos para el sector médico, se encuentra entre las principales empresas
innovadoras del sector de la salud. La empresa agrupa las divisiones de Sanidad Animal, Consumer
Care, Diabetes Care y Pharma. El objetivo de Bayer HealthCare es la investigación, desarrollo,
producción y comercialización de productos innovadores con el objetivo de mejorar la salud de los
seres humanos y la salud en animales de todo el mundo.
Bayer HealthCare se adhiere al código español de buenas prácticas de Farmaindustria.