25-09-2019

Pharmaceuticals

Aprobado el primer tratamiento de oncología de precisión con indicación tumor agnóstica en Europa

• Este nuevo fármaco de Oncología de Precisión ha recibido aprobación para el tratamiento en pacientes adultos y pediátricos con tumores sólidos que presentan una fusión del gen NTRK (receptor de tirosina quinasa neurotrófico), con una enfermedad localmente avanzada o metastásica.

• Este es el primer tratamiento con indicación tumor agnóstica aprobado en Europa.

• El tratamiento obtuvo una respuesta elevada y duradera en adultos y niños con tumores de fusión TRK, incluidos tumores del sistema nervioso central y metástasis cerebrales.

• La tasa de respuesta global fue del 72 %, incluyendo un 16 % de las remisiones completas, con un 75 % de los pacientes aún en tratamiento después de un año.

Bayer ha anunciado hoy que la Comisión Europea ha autorizado la comercialización en la Unión Europea de uno de los primeros tratamientos de oncología de precisión, el primero con indicación tumor agnóstica.

 

El fármaco está indicado para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con tumores sólidos que presentan una fusión del gen del receptor de tirosina quinasa neurotrófico (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase, NTRK), localmente avanzado, metastático o cuya resección quirúrgica probablemente genere una elevada morbilidad, y con ausencia de opciones terapéuticas satisfactorias. Este tratamiento ha demostrado una respuesta elevada y duradera en adultos y niños con cáncer con fusión TRK, incluidos tumores del sistema nervioso central (SNC). Anteriormente obtuvo aprobación en Estados Unidos, Brasil y Canadá.

 

“Este tratamiento constituye un hito en el nuevo paradigma de la oncología de precisión al introducir el concepto innovador del tratamiento agnóstico, o lo que es lo mismo, el tratamiento basado exclusivamente en una alteración molecular independientemente del tipo y localización del tumor. Con este fármaco el abordaje del cáncer ya no se basa en parámetros clásicos sino que es estrictamente dirigido por el perfil genético. La consecuencia es un tratamiento con unos índices de respuesta muy altos y un beneficio de larga duración con una extraordinaria tolerancia” ha comentado Jesús García-Foncillas, Profesor de la Facultad de Medicina de la Universidad Autónoma de Madrid, Jefe de Servicio de Oncología Médica, y Director de la División de Oncología Traslacional del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz.

 

“Los tumores con fusiones en los genes NTRK son poco frecuentes en la población general, pero hay varios tumores característicos de la edad pediátrica que presentan con elevada frecuencia estas fusiones. Tal es el caso de algunos sarcomas como el fibrosarcoma infantil que presenta esta alteración en el 85% de los casos, de otros sarcomas de tejidos blandos y de algunos tumores cerebrales malignos característicos de niños pequeños” ha señalado la Dra. Soledad Gallego, Jefa del Servicio de Oncología y Hematología Pediátrica del Hospital Vall d’Hebrón. “En un número significativo de estos tumores el tratamiento permite, bien evitar cirugías agresivas y mutilantes, o incluso conseguir regresiones tumorales significativas y prolongadas en tumores considerados incurables como tumores cerebrales malignos o sarcomas metastásicos”.

 

«Con esta primera aprobación tumor agnóstica en la UE, los médicos en Europa ahora disponen de la opción de sustituir los enfoques de tratamiento tradicionales por un tratamiento oncológico de precisión diseñado para tratar tumores que tienen una fusión en el gen NTRK - una alteración molecular poco frecuente que afecta tanto a niños como a adultos y tiene una incidencia variable en diversos tipos de tumores», ha indicado Guido Senatore, Director Médico de Bayer España. «Con este fármaco, hemos visto respuestas elevadas y continuadas con un perfil de seguridad manejable en pacientes que tienen cáncer con fusión TRK, independientemente de la edad del paciente o de la localización del tumor en el cuerpo».

 

La aprobación de la EMA se basa en datos agrupados de ensayos clínicos de 102 pacientes dentro del ensayo clínico Fase I, el ensayo clínico Fase II en adultos NAVIGATE y el ensayo Fase I/II pediátrico SCOUT, demostrando una alta, duradera y rápida respuesta del fármaco. La seguridad del producto ha sido evaluada en 125 pacientes con fusión del gen NTRK. La mayoría de los efectos adversos fueron de grado 1 y 2, y solamente el 3% de los pacientes tuvieron que interrumpir la terapia debido a los efectos adversos asociados al tratamiento.

 

“La experiencia acumulada en el estudio SCOUT sobre el uso prolongado del tratamiento en niños nos ha permitido conocer su perfil de eficacia y seguridad. Así, hemos podido constatar que el fármaco es bien tolerado incluso en niños muy pequeños ya que se han incluido en el estudio lactantes a partir del mes de vida. En todos los pacientes incluidos en el estudio los efectos secundarios observados han sido leves y transitorios con periodos de tratamiento continuado de hasta 18 meses” explicaba la Dra. Gallego.

 

Los tumores de fusión TRK son raros en términos generales, pues afectan a algunos miles de personas en Europa anualmente. Afectan tanto a niños como adultos y con una amplia variabilidad de frecuencias en diferentes tipos de tumores. En ensayos clínicos, se ha investigado en 29 histiologías diferentes de tumores sólidos incluyendo de pulmón, tiroides, melanoma, tumores del estroma gastrointestinal (GIST), colon, sarcoma de tejidos blandos, glándulas salivales, y fibrosarcoma infantil. El tratamiento ha demostrado eficacia en tumores primarios del sistema nervioso central, así como en pacientes con metástasis cerebral, independientemente de la edad o de la histología del tumor.

 

“La oncología ha evolucionado hacia un nuevo concepto marcado por la individualización del tratamiento basado en el estudio molecular del tumor que permita un diagnóstico que aporte más información que la mera identificación anatómica del primario y su estudio histológico. Dentro de un mismo tipo de tumor marcado por su origen, se esconden múltiples tipos distintos de tumores; incluso hoy podemos decir que no hay dos tumores iguales y que el cáncer de un paciente tiene particularidades que determinan por qué un tratamiento puede ser eficaz en un caso y no en otro aparentemente igual” ha explicado García-Foncillas. “En este nuevo escenario de la oncología de precisión o de la medicina molecular individualizada, el estudio de alteraciones específicas que marquen un punto de inflexión en el beneficio terapéutico de un paciente aporta un valor excepcional al tratamiento del tumor”.

 

“Esta autorización del primer tratamiento en Europa con indicación tumor agnóstica, marca un importante paso hacia delante en oncología de precisión, como medicamento único en su categoría, aplicada a niños y adultos con tumores de fusión TRK en Europa” ha añadido Senatore. «Los beneficios observados validan la importancia de realizar pruebas genómicas para detectar posibles fusiones de los genes NTRK  para asegurarnos de encontrar el tratamiento más adecuado para cada paciente”.

Sobre la medicina de precisión

 

La medicina de precisión se basa en la adaptación del tratamiento a las características individuales de cada paciente, teniendo en cuenta sus características genómicas. Permite ofrecer al paciente el tratamiento más adecuado para su patología, en función de su perfil genético, clínico o molecular. La medicina de precisión está transformando la investigación clínica y biomédica, así como la asistencia sanitaria. En el caso de la oncología, dada la heterogeneidad de los tumores, la medicina de precisión ayudará, a través de un test genético, a conocer las alteraciones genómicas del tumor y tratarlo de forma adecuada.

 

Cáncer asociado a alteraciones genéticas

 

Los científicos trabajan desde hace tiempo para comprender mejor cómo una célula normal se convierte en una célula tumoral y así desarrollar mejores tratamientos con menos efectos secundarios. En algunas personas, el cáncer tiene como causa una única alteración desfavorable del ADN, lo que se conoce como «iniciador oncógeno». Si una prueba genética identifica un iniciador oncógeno en el paciente, puede existir la posibilidad de utilizar medicamentos altamente selectivos para inhibir dicho iniciador. En las últimas décadas se han logrado avances notables en la mejora de los resultados terapéuticos en los pacientes con cáncer. Al mismo tiempo, existe un interés cada vez mayor por el desarrollo de medicamentos oncológicos altamente selectivos que proporcionen a los pacientes un beneficio clínico mayor. Este avance se ve respaldado por el uso creciente de pruebas genéticas en la oncología clínica y por la mejora de los procedimientos químicos para sintetizar inhibidores altamente selectivos que actúen sobre dianas concretas en la célula tumoral.

 

 

Tumores de fusión TRK

 

Los tumores de fusión TRK se producen cuando un gen de los receptores tirosina quinasa de neurotrofinas (NTRK) se fusiona con otro gen no relacionado dando lugar a una versión alterada de la proteína TRK (receptor quinasa de la tropomiosina). Esta proteína alterada, conocida también como proteína de fusión TRK, está constantemente activa o sobreexpresada, dando lugar a una cascada de señales permanente. Estas proteínas de fusión TRK actúan como oncogenes, y se convierten en el principal impulsor del crecimiento tumoral y de su supervivencia, conllevando la aparición de tumores de fusión TRK, independientemente del lugar en el que se originen.

 

Los tumores de fusión TRK no se limitan a determinados tipos de tejidos, y pueden aparecer en cualquier lugar del organismo. La fusión TRK se presenta en diferentes tipos de tumores adultos o pediátricos con frecuencias variables, como tumores de pulmón, de tiroides, tumores gastrointestinales (colorrectal, colangiocarcinoma, páncreas, y carcinomas apendiculares), sarcomas, tumores del SNC (gliomas y gioblastomas), glándulas salivales (análogos secretores de mama), y diferentes tumores pediátricos (fibrosarcoma infantil y sarcoma de tejidos blandos).

 

Sobre Bayer en Oncología

 

Bayer está comprometida en la ciencia que hace posible una vida mejor a través del avance de su cartera de productos innovadores. La franquicia de Oncología de Bayer incluye cinco productos comercializados y algunos otros evaluándose para el desarrollo clínico en diferentes fases. Juntos, estos productos reflejan la aproximación de la compañía a la investigación, priorizando aquellos targets y vías con un mayor potencial impacto en la forma en la que el cáncer se trata.

Sobre Bayer

 

Bayer es una empresa multinacional con competencias clave en las áreas de ciencias de la vida relacionadas con la salud y la agricultura. Con sus productos y servicios, la empresa quiere ser útil a la humanidad contribuyendo a encontrar solución a los grandes desafíos que plantean el envejecimiento y el crecimiento constantes de la población mundial. Al mismo tiempo, el Grupo aspira a aumentar su rentabilidad y a crear valor a través de la innovación y el crecimiento. Bayer se adhiere a los principios de la sostenibilidad, y sus marcas son sinónimo de confianza, fiabilidad y calidad en todo el mundo. En el ejercicio 2018, el Grupo, con alrededor de 117.000 empleados, obtuvo una facturación de 39.600 millones de euros, realizó inversiones por valor de 2.600 millones de euros y destinó 5.200 millones de euros a investigación y desarrollo. Para más información, visite el sitio de Internet www.bayer.com

 

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Afirmaciones prospectivas

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