07-03-2014

Bayer HealthCare - Pharmaceuticals

El Factor VIII recombinante de acción prolongada de Bayer demuestra, en un estudio fase III, ser efectivo en el tratamiento profiláctico de la hemofilia A con menos perfusiones.

• En el estudio PROTECT VIII, BAY94-9027 alcanzó los objetivos primarios de eficacia y seguridad en el tratamiento de pacientes con hemofilia A. / • La extensión de los intervalos de perfusión hasta 7 días resultó en una protección de los sangrados comparable con los regímenes de dosis de profilaxis actuales. / • Ningún paciente desarrolló inhibidores al factor VIII con pegilación sitio-específica durante el periodo de 36 semanas de tratamiento
Bayer HealthCare ha anunciado recientemente los resultados positivos del estudio fase III PROTECT VIII, que investigaba el producto de Bayer BAY94-9027, un compuesto de factor VIII humano recombinante con pegilación sitio-específica. El estudio alcanzó su objetivo primario, la protección frente a los sangrados con menos perfusiones. En este estudio el factor VIII pegilado proporcionaba protección frente a los sangrados cuando se usaba de manera profiláctica cada siete días, cada cinco días , y dos veces por semana. El compuesto también fue efectivo para el tratamiento de los sangrados agudos y espontáneos, con un 91 por ciento de eventos resueltos con una o dos perfusiones.
 
“Estos resultados son muy alentadores” ha comentado Jerry Powell, Director del Centro de Tratamiento de la Hemofila de la Universidad de California, Davis. A lo que ha añadido “hemos descubierto que este factor VIII pegilado, en investigación, podría proteger a los pacientes de los sangrados asociados con la hemofilia A, incluso cuando se usa cada siete días. Esto supone un avance significativo sobre el estándar de tratamiento actual, que requiere una perfusión cada dos o tres días”.
 
“Nos complace que el factor VIII pegilado de Bayer haya demostrado una protección más duradera frente a los sangrados. Reducir la importante carga asociada a las perfusiones frecuentes ha sido, desde hace mucho tiempo, un objetivo fundamental de la comunidad hemofílica” ha comentado el Dr. Joerg Moeller, miembro del Comité Ejecutivo de Bayer HealthCare, y Jefe de Desarrollo Global. “Este compuesto podría llevar a la obtención de mejoras en los resultados a largo plazo y en la calidad de vida de las personas con hemofilia A”.
 
El tratamiento estándar actual para la hemofilia A severa es la perfusión profiláctica regular de factor VIII para mantener los niveles de este factor lo suficientemente altos para prevenir los sangrados. Debido a la corta vida media que presentan los productos de factor VIII actualmente en el mercado, la profilaxis puede requerir tratamiento tan frecuentemente como en días alternos. El compuesto de Bayer está diseñado para extender la vida media en circulación, al mismo tiempo que preserva la actividad biológica completa a través de la pegilación sitio-específica. Ésta se obtiene insertando una cisteína simple (aminoácido) en la superficie del factor VIII, que sirve como punto de unión para el polímero de polietilenglicol (PEG).
 
La presentación de los resultados completos de este estudio se hará durante la próxima reunión de la Federación Mundial de Hemofilia, que tendrá lugar en Melbourne en Mayo de este año. Bayer planea enviar solicitudes de autorización a las autoridades reguladoras de Estados Unidos, Europa, y otros países en la segunda mitad de 2015. La evaluación de la eficacia y seguridad del producto en cirugía mayor y PROTECT Kids, el estudio en pacientes pediátricos, están en marcha. Asimismo, está planeado un estudio en pacientes previamente no tratados.
 
Acerca del estudio PROTECT VIII   
PROTECT VIII (PROphylaxis in hemophilia A patienTs via directly pEgylated long-aCTing rFVIII) es un estudio multicéntrico, multinacional, parcialmente aleatorizado, abierto, con cuatro brazos de tratamiento, que evaluaba la seguridad y eficacia del factor VIII con pegilación sitio-específica en pacientes adolescentes y adultos con hemofilia A grave tratados previamente. En el estudio participaron 134 pacientes. Los sujetos seleccionados fueron asignados al tratamiento profiláctico o a demanda tras su reclutamiento. Todos los pacientes en los tres brazos de tratamiento profiláctico comenzaron tratamiento con el factor VIII humano recombinante pegilado, dos veces por semana.
 
Tras un periodo de diez semanas, los pacientes que experimentaron más de un sangrado durante ese periodo de evaluación se mantuvieron en un régimen de dos perfusiones por semana, con una dosis de tratamiento más elevada. El resto de los pacientes fueron aleatorizados a un esquema de tratamiento con perfusiones cada cinco o cada siete días, durante seis meses. Tras la aleatorización, los pacientes que valoraron el control de sus sangrados como no adecuado pudieron abandonar el tratamiento asignado e incrementar la frecuencia de las perfusiones.
 
El 88% de los pacientes alcanzó los criterios predefinidos de control de los sangrados en el periodo de evaluación inicial de 10 semanas, y se clasificaron para la aleatorización. Todos los pacientes que recibieron perfusión cada cinco días permanecieron en este brazo de tratamiento. El 44% de los pacientes en este régimen de tratamiento no sufrieron sangrados. Se observó una tasa media de sangrado anual (ABR por sus siglas en inglés) de 1,9 en este brazo de tratamiento. El 74% de los pacientes que recibieron una perfusión cada siete días (n=43) permanecieron en este brazo de tratamiento. El 37% no experimentaron sangrados. En este brazo de tratamiento se observó una media ABR de 3,9 (incluyendo los que no completaron el estudio en este brazo). Los 13 pacientes que permanecieron en el brazo de tratamiento de dos veces por semana, debido a su alta tasa de sangrados durante el periodo de evaluación inicial, redujeron su media ABR de 17,4 a 4,1 tras el incremento de la dosis. En comparación, los pacientes que fueron tratados a demanda (n=20), tuvieron una media ABR de 23.
 
Los objetivos de seguridad también fueron alcanzados. El factor VIII con pegilación sitio-específica fue bien tolerado. Los sujetos fueron tratados hasta 36 semanas, sin detectarse la formación de inhibidores del factor VIII. Se reportaron dos casos relacionados con reacciones de hipersensibilidad al producto. Uno de ellos se evaluó como grave, pero se resolvió sin intervención médica. No hubo otros eventos adversos graves relacionados con el producto.
 
Acerca de la hemofilia A   
La hemofilia A también conocida como déficit del factor VIII o hemofilia clásica es un trastorno hemorrágico hereditario en el que una de las proteínas necesarias para la coagulación de la sangre no existe o está reducida. La hemofilia A es el tipo de hemofilia más común y se caracteriza por los sangrados espontáneos o prolongados, especialmente en los músculos, articulaciones y órganos internos.
 
 
Sobre Bayer Healthcare  
Bayer HealthCare es una filial de Bayer AG con sede central en Leverkusen que, con sus medicamentos y productos para el sector médico, se encuentra entre las principales empresas innovadoras del sector de la salud. La empresa agrupa las divisiones de Sanidad Animal, Consumer Care, Diabetes Care y Pharma. El objetivo de Bayer HealthCare es la investigación, desarrollo, producción y comercialización de productos innovadores con el objetivo de mejorar la salud de los seres humanos y la salud en animales de todo el mundo.
 
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