11-10-2013

Bayer HealthCare - Pharmaceuticals

La FDA ha clasificado a riociguat de Bayer como medicamento huérfano

La designación de medicamento huérfano es válida tanto para el tratamiento de la Hipertensión Arterial Pulmonar como para la Hipertensión Pulmonar Tromboembólica Crónica
Bayer HealthCare ha aunciado que la Food and Drug Administration’s (FDA) Office of Orphan Products Development de los Estados Unidos ha concedido la clasificación de medicamento huérfano para riociguat, medicamento oral en investigación, para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) así como de la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC). El programa de designación de medicamento huérfano otorga esta designación a aquellos medicamentos y productos biológicos destinados a un tratamiento seguro y eficaz, al diagnóstico o a la prevención de enfermedades y trastornos raros.
 
Bayer presentó en febrero 2013 una solicitud de registro en Europa para riociguat oral – en dos indicaciones: a) para el tratamiento de pacientes con HAP (OMS Grupo 1) para mejorar la capacidad de realizar ejercicio en clase funcional de la OMS y para retrasar el tiempo hasta el deterioro clínico y b) para el tratamiento de la HPTEC (OMS Grupo 4) inoperable o persistente/recurrente después de la intervención quirúrgica, para mejorar la capacidad de realizar ejercicio y la clase funcional de la OMS.
 
Durante el pasado mes de septiembre, riociguat fue aprobado bajo el nombre comercial de Adempas ® en Canadá para el tratamiento de la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC) inoperable o persistente/recurrente después de la intervención en pacientes adultos en clase funcional II o III de la OMS.
 
Tanto la HAP como la HPTEC son enfermedades graves, progresivas y potencialmente mortales que se caracterizan por un aumento de la presión en las arterias pulmonares. Riociguat es un medicamento en fase de investigación que se administra por vía oral en pacientes adultos para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar o de la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica inoperable o persistente/ recurrente tras una intervención quirúrgica. Si la FDA lo aprueba, se crearía una nueva clase de medicamentos para el tratamiento de la hipertensión pulmonar en los EE.UU. La hipertensión pulmonar se asocia a una disfunción endotelial, reducción de la síntesis de óxido nítrico (ON) y estimulación insuficiente de la guanilato ciclasa soluble (GCs). Riociguat sensibiliza la GCs al ON endógeno estabilizando la unión ON –GCs. Asimismo, riociguat estimula de forma directa la GCs a través de un sitio de unión diferente e independiente del ON.
 
Acerca de la Hipertensión Arterial Pulmonar (HAP)
La hipertensión arterial pulmonar, uno de los cinco tipos de hipertensión pulmonar, es una enfermedad progresiva y potencialmente mortal en la que la presión arterial en las arterias pulmonares aumenta significativamente debido a la vasoconstricción de estos vasos, lo que puede provocar insuficiencia cardíaca e incluso la muerte. 
 
La HAP se caracteriza por la aparición de alteraciones morfológicas en el endotelio de las arterias pulmonares, causando una remodelación del tejido, vasoconstricción y trombosis in situ. A consecuencia de estas alteraciones, los vasos sanguíneos pulmonares se constriñen, lo que dificulta el bombeo de la sangre hasta los pulmones. La HAP afecta aproximadamente a 52 personas por millón, aunque en España solo se ha conseguido registrar una prevalencia de 16 casos por millón. Es más frecuente en mujeres jóvenes que en hombres. En la mayoría de los casos, la HAP no tiene una causa conocida y, en algunos casos, puede ser hereditaria.
 
A pesar de la disponibilidad de varias terapias aprobadas, el pronóstico para los pacientes con HAP sigue siendo desfavorable y se precisan nuevas opciones de tratamiento. Los índices de mortalidad de los pacientes con HAP siguen siendo elevados y asciende a 15% en 1 año y 32% a los 3 años después del diagnóstico.
 
Acerca de la Hipertensión Pulmonar Tromboembólica Crónica (HPTEC)
La HPTEC es una enfermedad progresiva y potencialmente mortal en la que se cree que la formación de trombos organizados (oclusión tromboembólica) en los vasos pulmonares causa gradualmente un aumento de la presión en las arterias pulmonares, que resulta en una sobrecarga para el lado derecho del corazón. La HPTEC es una enfermedad rara, comparable en términos de afectación poblacional a la HAP, aunque hasta la fecha el número de diagnósticos es menor. La HPTEC puede evolucionar tras episodios previos de embolia pulmonar, aunque no se conoce del todo la patogénesis. El tratamiento estándar y con potencial de curación para la HPTEC es la endarterectomía pulmonar (EAP), un procedimiento quirúrgico en el cual se eliminan los trombos y el tejido fibrótico de los vasos pulmonares. Sin embargo, una cantidad considerable de pacientes con HPTEC no son operables, y en algunos pacientes la enfermedad persiste o vuelve a aparecer después de la EAP. Actualmente, no existe ningún tratamiento farmacológico aprobado para la HPTEC y, por ello, existe una necesidad médica urgente e insatisfecha para los pacientes que no pueden someterse a cirugía o que padecen hipertensión pulmonar persistente o recurrente después de la intervención.
 
Acerca de Riociguat
Riociguat es un estimulador de la guanilato ciclasa soluble (sGC), el primer miembro de una novedosa clase de compuestos descubierta y desarrollada por Bayer como tratamiento oral dirigido a un mecanismo molecular clave subyacente en la hipertensión pulmonar. Riociguat se está investigando como un enfoque novedoso y específico para tratar diferentes tipos de HP. La GCs es una enzima del sistema cardiopulmonar y el receptor del óxido nítrico (ON). Cuando el ON se une a la GCs, la enzima promueve la síntesis de la molécula señalizadora guanosin monofosfato cíclico (GMPc). El GMPc desempeña una importante función en la regulacvión del tono, proliferación, fibrosis e inflamación.
 
La HP se asocia a una disfunción endotelial, reducción de la síntesis de ON y estimulación insuficiente de la GCs. Riociguat presenta un mecanismo de acción único: sensibiliza la GCs al ON endógeno estabilizando la unión ON ‑GCs. Asimismo, riociguat estimula de forma directa la GCs a través de un sitio de unión diferente e independiente del ON. Riociguat, como estimulador de la GCs, actúa sobre la deficiencia del ON restaurando la vía ON-GCs-GMPc, generando un aumento de GMPc.
 
Con su novedoso mecanismo de acción, Riociguat tiene el potencial de superar varias limitaciones de los tratamientos autorizados actualmente para la hipertensión arterial pulmonar (HAP), como la dependencia del ON; además, es el primer fármaco que ha mostrado beneficios clínicos en la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC), para la que no existe ningún tratamiento farmacológico autorizado.
   
Bayer HealthCare
Bayer HealthCare es una filial de Bayer AG con sede central en Leverkusen que, con sus fármacos y productos para el sector médico, se encuentra entre las principales empresas innovadoras del sector de la salud. La empresa agrupa las Divisiones Animal Health, Consumer Care, Diabetes Care, Intendis y Bayer HealthCare Pharmaceuticals. El objetivo de Bayer HealthCare es la investigación, desarrollo, producción y comercialización de productos innovadores con el fin de mejorar la salud de los seres humanos y la de los animales de todo el mundo.
 
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